学术成果 | 康维讯生物在CGT生物分析领域深耕硕果，连发两篇综述文章震撼来袭

导言

编者按

此次发表的细胞基因治疗（CGT）产品相关主题为开章的特别刊，为此《中国药物评价》特发布以细胞基因治疗主题的编者按。

精彩速览

两篇文章分别介绍了基因治疗产品和基因修饰细胞治疗产品的生物分析策略，为开发CGT产品提供指导和帮助。

基因治疗产品的生物分析：方法开发策略

张贺峰，梁宇，刘颖*，邹灵龙*

【摘要】 基因治疗产品采用独特的递送和治疗机制，评估其安全性和有效性需要设计并开发非传统和全面的生物分析方法。在临床前和临床生物分析研究涉及药代动力学、药效学、免疫原性、生物标志物分析等方面。基因治疗产品的药代动力学和药效学研究需要确定载体、目的基因、以及目的基因表达产物蛋白的存在、作用部位和生物分布。而对于免疫原性的研究，则需要监测机体针对基因治疗载体所产生的抗体，以及可能需要在接受治疗前评估受试者的预存抗体。由于基因治疗产品表达的外源产物蛋白也可能引发机体的免疫反应，因此针对表达产物的抗体也是免疫原性的研究内容。本文从药代动力学、药效学与免疫原性分析研究，综述基因治疗产品的生物分析方法开发的关键点、策略和实践。

【关键词】 生物分析；基因治疗；药代动力学；药效学；免疫原性

基因修饰细胞治疗产品的生物分析策略与方法学介绍

张贺峰，梁宇，刘颖*，邹灵龙*

【摘要】 基因修饰细胞治疗产品是指经基因修饰、并按照药品监管相关法规进行研发和注册申报的活细胞产品，主要包括基因修饰的免疫细胞、干细胞以及其他类型细胞的治疗产品。此类治疗产品既有细胞产品自身特点，也有基因治疗产品的潜在风险，生物分析策略要考虑这两方面的特点。恰当设计并执行临床生物分析的检测方法，开展充分的生物分析研究将有助于明确基因修饰细胞治疗产品的有效性与安全性、并最终确立所开发产品的获益风险比，其重要性是不言而喻的。本文从药代（细胞）动力学、药效学与免疫原性的研究上综述了细胞治疗产品的生物分析策略和实操。

【关键词】 生物分析；细胞治疗；药代（细胞）动力学；免疫原性

通讯作者简介

邹灵龙 博士

关于中国药物评价

《中国药物评价》杂志（ISSN 2095-3593、CN 10-1056/R）系由国家药品监督管理局主管、国家药品监督管理局信息中心主办的医药科技类学术性期刊，于2012年5月出版创刊号，由国内一流医药学专家、药物评审专家组成编辑委员会，并由众多国家药品监管职能机构和国内主要医药院校学术机构友情协办。

本刊的宗旨是：依据国际最先进的药品监管科学理论与应用进展，聚焦监管机构、企业、临床一线医药专业人员开展的不同药物评价研究和实践成果，为药品监管决策、药品企业开展药品上市后评价、一致性评价、再评价等工作，以及为临床一线医药专业人员的用药决策提供参考。读者对象为药品监管机构、医药行业协会、药品企业、医生和药师、研究机构、医药卫生、医药行业管理、社会保障等政府部门的人员。

关于康维讯生物

康维讯生物由经验丰富的生物分析专家团队领衔成立，提供全方位、一站式的生物分析服务，涵盖临床前/临床药代动力学、药效学、免疫原性、生物标志物，中心实验室样本管理；以及高端分析仪器、高值耗材、试剂研发销售等业务。公司已建成免疫检测分析平台、分子检测分析平台以及细胞学分析平台等技术平台，并在温州设有高端分析仪器、高值耗材和试剂的CRI研发中心，在苏州吴中生物医药产业园设有3,000平米GLP检测服务实验室，包括适合CGT和ADC产品生物分析的十万级净化实验室，BSL-2级实验室，PCR分析实验室，配备生物分析专业管理系统和高端/专业检测仪器，实验室GLP质量体系可同时满足全球监管机构的申报要求。